16 de Noviembre de 2010 04:07
Un novedoso estudio publicado en la destacada revista, Cell, revela que un equipo de investigadores ha generado satisfactoriamente células nerviosas usando células de piel de personas con el Síndrome de Rett. El estudio, fundado en parte por IRSF, ha sido liderado por el Dr. Alysson Muotri de la Universidad de California, San Diego – una destacada investigadora en el campo de células madre.El artículo, titulado “Un Modelo para Desarrollo Neural y Tratamiento del Síndrome de Rett utilizando Células Madre Pluripotentes Inducidas Humanas”, describe como el equipo usó un procedimiento recién inventado para reprogramar las células de la piel – literalmente rebobinando su reloj de desarrollo a un estado anterior y transformándolas en células madre. Los investigadores emplean entonces una segunda técnica novedosa, tomando las recién formadas células madre y conduciéndolas a través del camino del desarrollo para formar células nerviosas. Cuando el Dr. Muotri y su equipo examinaron esas nuevas células nerviosas de cerca, observaron distintivos característicos de células nerviosas con el Síndrome de Rett, incluyendo menos sinapsis, cuerpos celulares más pequeños y cambios en las capacidades de señalización de las células. Posteriormente, el grupo tomó su trabajo un paso más allá; probando varios medicamentos que previamente demostraron ser eficaces en modelos de ratón del síndrome de Rett, aportaron pruebas de rescate funcional, utilizando células humanas. En 1999, el laboratorio de la Dra. Huda Zoghbi en el Baylor College of Medicine, hizo un descubrimiento fundamental, la identificación de un nexo causal entre las mutaciones en el gen de la proteína metil-CpG 2 (MeCP2) y el síndrome de Rett. Esto llevó a más trabajo mostrando que la proteína MeCP2 es fundamental para el buen funcionamiento de las células nerviosas. En 2007 otro estudio en el laboratorio del Dr. Adrian Bird de la Universidad de Edimburgo, Escocia mostró que la restauración de la función de MeCP2 en un modelo de ratón de la enfermedad revierte los síntomas neurológicos en ratones adultos. Este hallazgo proporciona una prueba crítica del concepto de que los síntomas de la enfermedad pueden ser reversibles en los seres humanos. Sin embargo, hasta la fecha, tratamientos farmacológicos eficaces no han sido desarrollados.
La principal limitación de los estudios en humanos y, por tanto, el desarrollo de fármacos, ha sido la falta de acceso a las neuronas en vivo de los pacientes humanos. Para solucionar este problema, el uso de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) para establecer un modelo basado en células humanas del síndrome de Rett es clave para el desarrollo de análisis farmacológicos de alto rendimiento y por lo tanto ha sido un área de la más alta prioridad para IRSF, quien proporcionó una beca de post-doctorado con el Dr. Cassiano Carromeu, un miembro del equipo y co-autor del estudio. El autor principal del estudio, el Dr. Alysson Muotri, dijo: "Los datos del Dr. Bird demuestran que se puede revertir los síntomas en un modelo de ratón, ahora hemos demostrado que esto se puede hacer usando células humanas." "Creo que el futuro es empujar esto a una plataforma de análisis farmacológicos de alto rendimiento para desarrollar nuevos medicamentos", continuó.
IRSF recientemente proporcionó fondos para apoyar un nuevo programa para el desarrollo de medicación específica para el síndrome de Rett, titulado la "Selección de agentes moleculares para la terapéutica de Rett" Iniciativa (SMART). La iniciativa SMART reunirá una colección de medicamentos específicos del cerebro que tienen como fin mecanismos biológicos importantes en RTT y ponen la recaudación de fondos a disposición de investigadores en todo el mundo. Jefe de IRSF Científico, el Dr. Antonio Horton dijo que "IRSF ha sido proactiva en mover adelante la tecnología iPSC con el propósito de analizar medicamentos, lo que encaja bien con la nueva iniciativa SMART". "Con la publicación de este estudio, un gran obstáculo ha sido superado en nuestra búsqueda para desarrollar y probar nuevos medicamentos para el beneficio de las personas que viven con el síndrome de Rett." , agregó el Dr. Horton.
Traducción del original: http://www.news-medical.net/news/20101116/Researchers-develop-human-cell-based-model-of-Rett-syndrome.aspx
Enlaces
Artículo en la revista Cell (en inglés): http://www.cell.com/abstract/S0092-8674(10)01186-4#Discussion
Entrevista de Monica Coeenrads al Dr. Muotri: "El síndrime de Rett en una placa de Petri"
Entrevista de Monica Coenraads al Dr. Muotri (original en inglés): http://rettsyndrome.wordpress.com/2010/11/12/rett-syndrome-in-a-petri-dish